MedDay gibt bekannt, dass die zulassungsrelevante Phase-III-Studie zu MD1003 bei Patienten mit progredienter multipler Sklerose den primären Endpunkt erreicht hat

~ Ausführliche Phase-III-Daten werden auf der AAN-Jahrestagung in der Plenarsitzung zum Thema klinische Studien am 24. April 2015 vorgelegt ~

PARIS--()--MedDay, ein Biotechnologieunternehmen mit Schwerpunkt auf der Behandlung von Erkrankungen des Nervensystems, gab heute bekannt, dass die zulassungsrelevante klinische Studie MS-SPI ihren primären Endpunkt erreicht hat. Mit MS-SPI wurden die Wirksamkeit und Sicherheit von MD1003, einem hoch konzentrierten pharmazeutischen Biotin, das in einer Dosis von 300 mg/Tag verabreicht wird, bei der Behandlung von progredienter multipler Sklerose geprüft.

„Der Studienaufbau und die Dosierung wurden mit den US-amerikanischen und europäischen Aufsichtsbehörden erörtert, und wir freuen uns, dass die Ergebnisse bei Patienten mit zunehmend progredienter MS nach einem Jahr Hinweise auf Besserung zeigen“

Der primäre Endpunkt der Studie war definiert als Anteil der Patienten, bei denen sich nach 9 Monaten eine Besserung zeigte, die nach 12 Monaten bestätigt wurde. Ausführliche Ergebnisse werden erstmals in der Plenarsitzung zum Thema klinische Studien auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology (AAN) am 24. April 2015 um 12 Uhr Ortszeit (EST) in Washington DC vorgelegt

„Wir freuen uns, dass der primäre Endpunkt trotz des sehr hoch angesetzten Maßstabs für das Ansprechen auf die Behandlung erreicht wurde. Dieses Ergebnis, das am 24. April auf der AAN-Tagung zusammen mit entsprechenden Analysen und Sicherheitsdaten vorgelegt wird, legt den Schluss nahe, dass MD1003 eine wichtige, wirksame Therapie für primäre und sekundäre progrediente multiple Sklerose darstellen könnte“, so Studienleiter Prof. Ayman Tourbah, Abteilung für Neurologie der Universitätsklinik Reims, Frankreich.

„Der Studienaufbau und die Dosierung wurden mit den US-amerikanischen und europäischen Aufsichtsbehörden erörtert, und wir freuen uns, dass die Ergebnisse bei Patienten mit zunehmend progredienter MS nach einem Jahr Hinweise auf Besserung zeigen“, erklärte Dr. Frédéric Sedel, MD, Chief Executive Officer von MedDay.

Über MS-SPI

MS-SPI ist eine randomisierte, doppelblinde, multizentrische, placebokontrollierte (2:1) Studie zu MD1003, 300 mg/Tag, bei Patienten mit progredienter MS, bei denen die Erkrankung im Lauf der zwei Jahre vor der Studienteilnahme fortgeschritten ist.

Insgesamt wurden 154 Patienten mit einem EDSS-Score (Expanded Disability Status Scale) zwischen 4,5 und 7 bei Studienbeginn aus 16 MS-Überweisungszentren in ganz Frankreich in der Studie aufgenommen. Die Behandlung dauerte ein Jahr.

Der primäre Endpunkt der Studie war definiert als Anteil der Patienten, bei denen sich nach 9 Monaten (M9) eine Besserung zeigte, die nach 12 Monaten (M12) bestätigt wurde. Eine Besserung war definiert als entweder ein niedrigerer EDSS-Wert (um mindestens einen Punkt bei einem Ausgangs-EDSS von ≤5,5 bzw. 0,5 Punkte bei einem EDSS ≥6) oder eine Verbesserung des TW25-Werts (das zeitlich gemessene Zurücklegen einer Gehstrecke von 25 Fuß [ca. 7,6 m]) um mindestens 20 Prozent. Der Vergleich der jeweiligen Ergebnisse bestand in den besten EDSS- und TW25-Scores, die beim Screening und bei randomisierten Besuchen erzielt wurden.

Die wichtigsten sekundären Endpunkte bestanden in der Prüfung der Wirkung von MD1003 auf die Stabilisierung bzw. Verlangsamung der Progressionsrate. Zu diesen Endpunkten gehörte die Veränderung des EDSS zwischen M0 und M12, der Anteil der Patienten mit Progression bei M9, die bei M12 bestätigt wurde, und die Veränderung des TW25-Werts.

MS ist die häufigste zu Behinderungen führende neurologische Erkrankung bei jungen Erwachsenen. Die ersten Symptome treten gewöhnlich im Alter von 20 bis 40 Jahren auf. In der Mehrzahl der Fälle (85 %) sind die Patienten in der ersten Phase von einer rezidivierend-remittierenden neurologischen Funktionsstörung (RRMS) betroffen, die sich im späteren klinischen Verlauf typischerweise zu einer sekundären progredienten Erkrankung weiterentwickelt (SPMS). Wenn die MS in die progrediente Phase eintritt, nehmen die neurologischen Ausfälle allmählich zu und führen zu Problemen mit der Sehkraft, dem Gehen, Inkontinenz, kognitiven Veränderungen, Müdigkeit und Schmerzen. Primäre progrediente MS (PPMS), gekennzeichnet durch Krankheitsprogression von Beginn an, ist weniger häufig und tritt bei 10 bis 15 Prozent der Patienten auf.

Trotz dieser unterschiedlichen ursprünglichen klinischen Erscheinungsbilder sind die Zeitspannen bis zum Erreichen bestimmter Behinderungsmeilensteine und das Alter, zu dem diese erreicht werden, bei Patienten mit PPMS und SPMS ähnlich. In jüngsten Richtlinien wurde darum angeregt, PPMS und SPMS zu einer Einheit namens „progrediente Erkrankung“ zusammenzufassen. Die Gesamtprävalenz der progredienten Erkrankung beläuft sich schätzungsweise auf mindestens 40 Prozent aller MS-Patienten.

Ausführliche Angaben und Datenpräsentationslisten für die Jahrestagung 2015 sind der AAN-Website zu entnehmen: www.aan.com/conferences/2015-annual-meeting.

Über MD1003

MD1003 ist ein Prüfpräparat, von dem angenommen wird, dass es einerseits die Myelinbildung fördert und andererseits die Energiezufuhr für die Übertragung von Nervenimpulsen verbessert. MD1003 ist ein aktiver pharmazeutischer Wirkstoff, der in einer Dosis von 300 mg/Tag verabreicht wird. MD1003 besitzt Patentschutz in der EU und den USA für die Dosierung und Anwendung bei multipler Sklerose. Im Zusammenhang mit progredienter MS hat MD1003 eine Wirkungsweise, die potenziell zwei Zielfunktionen beeinflusst: (1) Es aktiviert Acetyl-CoA-Carboxylasen (ACC1 und ACC2), die ratenbegrenzenden Enzyme bei der Synthese langkettiger Fettsäuren, die zur Myelinsynthese benötigt werden, und (2) es aktiviert den Citratzyklus bei demyelinierten Axonen zur Steigerung der Energieproduktion.

Der Konzeptnachweis (Proof of Concept) für MD1003 wurde in einer offenen Pilotstudie mit 23 Probanden mit primärer und sekundärer progredienter MS erbracht. Die Ergebnisse dieser Studie waren positiv, da sich im Verlauf bei bis zu 90 Prozent der Probanden klinische Besserungen einstellten. Die Therapiewirksamkeit wurde auch mit elektrophysiologischen Untersuchungen und Magnetresonanzspektroskopie ausgewertet. Die Ergebnisse wurden in diesem Jahr im Journal of Multiple Sclerosis and Related Disorders veröffentlicht. Weitere Informationen zur Studie erhalten Sie unter: www.msard-journal.com/article/S2211-0348(15)00006-1/abstract.

Wissenschaftlicher Beirat

Prof. Alan Thompson (Vorsitz, UCL, GB), Prof. Jack Antel (McGill, Kanada), Dr Robert Fox (Cleveland, USA), Prof. Reinhard Hohlfeld (München, Deutschland), Prof. Jean Pelletier (Marseille, Frankreich), Prof. Per Soelberg Sorensen (Dänemark) sowie Prof. Ayman Tourbah (Reims, Frankreich, Studienleiter).

Über MedDay

MedDay ist ein im Privatbesitz befindiches Biotechnologieunternehmen, das neue Arzneimittel für Erkrankungen des Nervensystems entwickelt. Gegründet wurde das Unternehmen 2011 von Dr. med. Frédéric Sedel, PhD (Chief Executive Officer), und Dr. med. Guillaume Brion (Chief Operating Officer). Im April 2013 erhielt MedDay gemeinsame Investitionsmittel von InnoBio, einem von BPIFrance verwalteten Biotechnologie-Fonds, und von Sofinnova Partners. Der am weitesten fortgeschrittene Pipelinekandidat des Unternehmens ist MD1003 zur Behandlung von primärer und sekundärer progredienter multipler Sklerose. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.medday-pharma.com.

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