Biogen Idec und Isis Pharmaceuticals verkünden globale Zusammenarbeit für die Entwicklung eines Antisense-Wirkstoffes zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie

WESTON, Massachusetts, und CARLSBAD, Kalifornien, USA--(BUSINESS WIRE)--Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) und Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) gaben heute bekannt, dass sie einen exklusiven, weltweit geltenden Options- und Kooperationsvertrag abgeschlossen haben, im Rahmen dessen die Unternehmen ISIS-SMN_Rx, das experimentelle Antisense-Präparat von Isis, für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA) entwickeln und vermarkten werden.

„Mit seinem Know-how in der globalen Entwicklung und Vermarktung innovativer neuer Therapien für neurologische Krankheiten ist Biogen Idec ein perfekter Partner für die Weiterentwicklung von ISIS-SMNRx“

SMA ist eine genetisch bedingte, durch Muskelatrophie und Schwäche gekennzeichnete neuromuskuläre Erkrankung und die häufigste genetische Ursache der Kindersterblichkeit. Weltweit wird einer von 10.000 Säuglingen mit SMA geboren. Kinder mit SMA erscheinen bei der Geburt normal, wobei sich die ersten Symptome bereits einige Monate nach der Geburt zeigen. In den schwersten Fällen dieser Krankheit haben Kinder eine wesentlich kürzere Lebensdauer. ISIS-SMN_Rx von Isis soll den SMA verursachenden genetischen Defekt kompensieren.

Gemäß den Vertragsbestimmungen erhält Isis eine Vorauszahlung in Höhe von 29 Mio. US-Dollar und hat Anspruch auf Abschlagszahlungen von bis zu 45 Mio. US-Dollar bei Erreichen wichtiger Meilensteine im Zusammenhang mit der klinischen Entwicklung von ISIS-SMN_Rx vor der Lizenzierung. Biogen Idec erhält die Option, ISIS-SMN_Rx zu lizenzieren, bis die erste erfolgreiche Phase 2/3 der klinischen Studie abgeschlossen ist. Isis könnte zudem bis zu 225 Mio. US-Dollar im Rahmen von Lizenzgebühren und regulatorischen Zahlungen bei Erreichen wichtiger Meilensteine erhalten. Darüber hinaus bekommt Isis umsatzabhängige Lizenzgebühren im zweistelligen Bereich beim Verkauf von ISIS-SMN_Rx. Isis ist für die globale Entwicklung von ISIS-SMN_Rx bis zum Abschluss der registrierten klinischen Studien der Phase 2/3 verantwortlich, während Biogen Idec Beratungsdienstleistungen hinsichtlich der Gestaltung und regulatorisch ausgerichteten Strategie der klinischen Studie bereitstellt. Nimmt Biogen Idec seine Option wahr, übernimmt das Unternehmen die Verantwortung für die globale Entwicklung, Vermarktung und regulatorischen Vorgaben.

„SMA ist eine besonders tragische Krankheit, wodurch Kinder vor ihrem 2. Geburtstag sterben können, und gegenwärtig existieren keine Behandlungsmöglichkeiten“, so George A. Scangos, Ph.D., CEO bei Biogen Idec. „Es handelt sich um genau die Art von Erkrankung und Programm, auf die wir uns bei Biogen Idec konzentrieren. Der ungedeckte medizinische Bedarf könnte nicht größer sein. Das Programm passt zu unserer Mission, innovative Therapien für Patienten mit schweren neurologischen Erkrankungen zu liefern, und der Antisense-Wirkstoff von Isis besitzt das Potenzial, als hochgradig effektive Therapie für diese tödliche Krankheit erstmalig vermarktet zu werden. Wir haben den höchsten Respekt für die wissenschaftliche Führungsrolle und die Kompetenz von Isis bei der Antisense-Technologie, und im Rahmen unserer Zusammenarbeit kommt die Stärke unserer beider Unternehmen für ein gemeinsames Ziel zum Tragen.“

„Mit seinem Know-how in der globalen Entwicklung und Vermarktung innovativer neuer Therapien für neurologische Krankheiten ist Biogen Idec ein perfekter Partner für die Weiterentwicklung von ISIS-SMN_Rx“, so Stanley T. Crooke, M.D., Ph.D., Vorsitzender des Board und Chief Executive Officer. „Diese Allianz steht im Einklang mit unserer Geschäftsstrategie zur Entwicklung von Antisense-Medikamenten im Rahmen von Machbarkeitsstudien mit einem kompetenten Partner, der sich für die schnellstmögliche Entwicklung des Medikaments einsetzt. Angesichts des hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs bei SMA sollten unsere Proof-of-Concept-Studien auch als Zulassungsstudien für ISIS-SMN_Rx dienen. Wir sind davon überzeugt, dass wir gemeinsam mit Biogen Idec in der Lage sein werden, dieses experimentelle Medikament zu entwickeln und eine effektive und dringend benötigte Behandlungsmöglichkeit auf den Markt zu bringen, die das Leben von Kindern mit SMA verbessern kann.“

Über SMA

SMA ist eine schwere, genetisch bedingte Erkrankung, von der ca. 30.000 – 35.000 Patienten in den Vereinigten Staaten, Europa und Japan betroffen sind. Jeder 50. Mensch – das sind ca. 6 Millionen Menschen in den Vereinigten Staaten – ist Träger des SMA-Gens. Die Träger zeigen keine Symptome und die Krankheit kommt bei ihnen nicht zum Ausbruch. Wenn jedoch beide Eltern Träger sind, besteht eine 25%ige Wahrscheinlichkeit, dass ein von ihnen gezeugtes Kind an SMA erkrankt. Die Ursache von SMA ist der Verlust oder ein Defekt im SMN1-Gen (Survival Motor Neuron 1), was zu einem Mangel am SMN-Protein (Survival Motor Neuron) führt. SMN ist unerlässlich für die Gesundheit und das Überleben der im Rückenmark angesiedelten Nervenzellen, die für das neuromuskuläre Wachstum und die neuromuskuläre Funktion verantwortlich sind. Der Schweregrad von SMA entspricht der Menge des vorhandenen SMN-Proteins. Säuglinge mit SMA Typ 1 – der schwersten, lebensbedrohlichen Form – produzieren sehr wenig SMN-Protein und haben eine verkürzte Lebenserwartung. Kinder mit Typ II verfügen über eine größere Masse an SMN-Protein, haben aber dennoch eine kürzere Lebenserwartung und können niemals alleine stehen. Kinder mit Typ III haben eine normale Lebensdauer, entwickeln während des Aufwachsens jedoch lebenslange körperliche Behinderungen.

Über ISIS-SMN_Rx

ISIS-SMN_Rx ist für die Behandlung aller Typen von SMA bei Kindern vorgesehen, indem das Splicing eines eng verwandtes Gens (SMN2) verändert wird, um die Produktion des funktionalen SMN-Proteins zu erhöhen. Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde Food and Drug Administration hat ISIS-SMN_Rx zur Behandlung von Patienten mit SMA als Orphan-Arzneimittel mit Fast-Track-Status ausgewiesen. Im Dezember 2011 begann Isis mit der ersten klinischen Phase-1-Studie für die Bewertung der Wirksamkeit von ISIS-SMN_Rx bei Kindern mit SMA. Die Phase-1-Studie zu ISIS-SMNRx ist eine Einzeldosis-Dosiseskalationsstudie zur Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und des pharmakokinetischen Profils des Arzneimittels bei medizinisch stabilen Kindern mit SMA im Alter von 2 bis 14 Jahren. Bei dieser Studie wird ISIS-SMN_Rx als Einmalinjektion intrathekal direkt in die Spinalflüssigkeit injiziert. Im Anschluss an diese Studie plant Isis eine Phase-1-Studie mit steigenden Mehrfachdosen.

Isis würdigt die Unterstützung der folgenden Organisationen für ISIS-SMN_Rx: Muscular Dystrophy Association, SMA Foundation, Familien mit SMA und dem Cold Spring Harbor Laboratory aufgrund lizenzierter geistiger Eigentumsrechte sowie der University of Massachusetts Medical School.

Über Biogen Idec

Biogen Idec nutzt modernste Forschung und Medizin zur Entdeckung, Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von innovativen Behandlungsoptionen für schwere Erkrankungen mit Schwerpunkt auf Neurologie, Immunologie und Hämophilie. Biogen Idec wurde 1978 gegründet und ist das weltweit älteste unabhängige Biotechnologieunternehmen. Patienten aus allen Regionen der Welt werden mit den führenden Multiple-Sklerose-Therapeutika des Unternehmens behandelt, das einen jährlichen Umsatzerlös von mehr als 5 Mrd. US-Dollar erzielt. Produktinformationen, Pressemitteilungen und weitergehende Informationen über das Unternehmen finden Sie im Internet unter www.biogenidec.com.

Über Isis Pharmaceuticals

Isis nutzt seine führende Position in der Antisense-Technologie für die Entdeckung und Entwicklung neuartiger Medikamente für seine eigene Produktpipeline und seine Partnerunternehmen. Die umfangreiche Produktpipeline von Isis umfasst 28 Medikamente zur Behandlung einer Vielzahl von Erkrankungen mit Schwerpunkt auf Herz-Kreislauf-, Stoffwechsel-, schweren und seltenen neurodegenerativen Erkrankungen sowie Krebserkrankungen. Isis' Partnerunternehmen Genzyme beabsichtigt die Vermarktung von Isis' Hauptprodukt Mipomersen nach dessen Zulassung, die für 2012 erwartet wird. Die Arzneimittel und Technologien von Isis genießen wirksamen und umfassenden Patentschutz. Nähere Information über Isis siehe www.isispharm.com.

Safe-Harbor-Erklärung von Biogen Idec

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, einschließlich Aussagen über die voraussichtliche Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Wirkstoffen. Derartige zukunftsgerichtete Aussagen sind gegebenenfalls an Wörtern wie „erwarten“, „überzeugt sein“, „schätzen“, „davon ausgehen“, „vorhersagen“, „beabsichtigen“, „können“, „planen“, „werden“ und anderen Wörtern und Begriffen mit ähnlicher Bedeutung zu erkennen. Sie sollten sich nicht über Gebühr auf diese Aussagen verlassen. Die Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln unterliegen einem hohen Risiko aufgrund von Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den derzeitigen Erwartungen abweichen können. Dazu gehören unter anderem das Auftreten nachteiliger Sicherheitsereignisse, zusätzliche Informationen von Behördenseite oder die Nichterteilung von Zulassungsgenehmigungen für potenzielle neue Therapieformen, eventuell begrenzte oder nicht verfügbare Produktkostenerstattungen, potenzielle Probleme mit unseren Herstellungsverfahren, nicht angemessen geschützte geistige Eigentumsrechte sowie die sonstigen Risiken und Unwägbarkeiten, die im Abschnitt „Risk Factors“ (Risikofaktoren) im aktuellen Jahres- bzw. Quartalsbericht von Biogen Idec und in sonstigen von Biogen Idec bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC eingereichten Unterlagen näher erläutert werden. Derartige Aussagen beruhen auf aktuellen Überzeugungen und Erwartungen und gelten nur zum Zeitpunkt ihrer Veröffentlichung. Das Unternehmen verpflichtet sich in keiner Weise zur öffentlichen Aktualisierung zukunftsgerichteter Aussagen.

ISIS - Zunkunftsgerichtete Aussagen

Diese Medienmitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Zusammenhang mit der strategischen Allianz mit Biogen Idec und der Entdeckung, Entwicklung, den Transaktionen, dem therapeutischen Potenzial sowie der Sicherheit von ISIS-SMN_Rx. Alle Aussagen, in denen Ziele, Erwartungen, finanzielle oder andere Prognosen, Intentionen, Annahmen oder die geplante Kommerzialisierung von Mipomersen beschrieben werden, sind zukunftsgerichtete Aussagen und mit einem gewissen Risiko verbunden. Solche Aussagen unterliegen gewissen Risiken und Unwägbarkeiten. Dies gilt vor allem für Aussagen, die im Zusammenhang mit der Entdeckung, Entwicklung und dem Vertrieb von für den Menschen sicheren und wirksamen Medikamenten und dem Bemühen um eine Kommerzialisierung derartiger Arzneimittel stehen. Die zukunftsgerichteten Aussagen von Isis beinhalten ferner Annahmen, die – falls sie sich nicht verwirklichen lassen oder sich als falsch erweisen – zu Ergebnissen führen können, die sich wesentlich von den Ergebnissen unterscheiden, die direkt oder indirekt in diesen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht werden. Obgleich die zukunftsgerichteten Aussagen von Isis das nach gutem Glauben getroffene Urteil der Unternehmensleitung widerspiegeln, basieren diese Aussagen ausschließlich auf den Isis zurzeit bekannten Fakten und Gegebenheiten. Aus diesem Grund wird der Leser gewarnt, sich auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Diese und andere Risiken im Zusammenhang mit den Entwicklungsprogrammen von ISIS werden ausführlich in dem auf Formular 10 K veröffentlichten Jahresbericht vom 31. Dezember 2010 und dem auf Formular 10 Q veröffentlichten jüngsten Quartalsbericht beschrieben. Diese Dokumente liegen bei der Securities and Exchange Commission vor. Kopien dieser und anderer Dokumente können vom Unternehmen angefordert werden.

Isis Pharmaceuticals® ist ein eingetragenes Warenzeichen von Isis Pharmaceuticals, Inc.

Fotos/Multimedia-Gallerie verfügbar unter: http://www.businesswire.com/cgi-bin/mmg.cgi?eid=50120160&lang=de

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